사노피(Sanofi)의 국내 제약사업 부문인 사노피-아벤티스 코리아는 두 가지 이상의 타 치료법에 반응이 없거나, 병이 재발한 소아 급성 림프구성 백혈병 환자를 위한 치료제 에볼트라 주(성분명:클로파라빈)를 12일 출시한다고 밝혔다.

 
에볼트라 주는 재발성∙불응성 소아 급성 림프구성 백혈병 환자가 마지막 치료 옵션인 조혈모세포이식을 받을 수 있도록 완전 관해 상태를 유도하는 약제로, 지난 2011년 국내에서 사용 승인을 받았다. 일반적으로 소아 급성 림프구성 백혈병 환자의 약 20%가 기존의 치료 약제에 불응하거나 재발하는 것으로 알려져 있다.

미국 15개 임상기관에서 61명의 급성 소아 림프구성 백혈병 환자가 참여한 CLO212 연구에 따르면, 에볼트라 주는 재발성∙불응성 소아 환자에서 약 30%의 전체 반응률(부분 관해율 이상)을 나타냈다. 그 중 완전 관해율을 보인 환자의 전체 생존기간(중앙값)은 54주로 나타났다]. 일반적으로 병이 재발한 급성 소아 림프구성 백혈병 환자의 생존기간은 10주 정도로 알려져 있다.

에볼트라 주는 희귀의약품 보험등재의 제한 사항을 극복하는 차원에서 올해부터 시행되는 위험분담계약제의 첫 대상 품목으로 선정됐으며, 앞으로 근거생산조건부 방식으로 보험 급여를 받게 된다. 이전에 실시된 두 가지 이상의 타 치료법에 반응하지 않거나 재발한 경우로서 지속적인 관해를 유도할 다른 치료법이 없는 21세 이하 소아의 급성 림프모구 백혈병 환자 대상이며, 에볼트라 주의 단독 혹은 사이클로포스파미드 및 에토포사이드와의 3제 병용요법으로 사용할 수 있다.

서울대병원 소아청소년과 신희영 교수는 “소아암은 성인암과는 다르게 단순히 생존 기간을 늘리는 것에 그 목표를 두는 것이 아니라 완치를 목표로 하고 있다” 며, “에볼트라 주의 출시로 조혈모세포이식을 받을 수 있는 가능성이 높아짐에 따라, 앞으로 국내에서도 더 많은 수의 재발성 ∙불응성 소아 백혈병 환자의 생명을 살릴 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다. 

또한, 사노피-아벤티스 코리아의 배경은 사장은 “대체 약제가 없는 상황에서 완치 가능성이 있는 소아암 환자를 위한 치료 옵션으로 에볼트라 주를 제공할 수 있게 되어 기쁘다. 앞으로 소아 혈액종양학 전문가들과 협력해 보다 많은 환자들이 치료 혜택을 받을 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

한편, 에볼트라 주는 지난 2004년 미국 FDA로부터 허가를, 2006년 유럽 EMA에서 승인을 받았다. 현재 한국을 포함해 전세계 40여개 국에서 시판 승인을 받은 상태이다.