노바티스의 만성골수성백혈병 치료제 ‘타시그나(성분명 닐로티닙)의 1차 치료 효과가 다시 한번 확인됐다.

타시그나로 1차 치료를 받은 환자 10명 중 9명(90% 이상)에게서 최초 3개월째 암 유전자 수치(BCR-ABL)가 10% 이하로 떨어졌다. 또한 이처럼 최초 투약 3개월 시점에 빠르게 조기분자유전학적반응(Early Molecular Response, EMR)을 획득하는 것은 18개월째에 암 유전자 수치가 검출되지 않는 완전분자유전학적반응4.5단계(Molecular Response 4.5, MR4.5)에 도달하는데 주요한 예후 인자임이 새롭게 밝혀졌다.

이러한 만성골수성백혈병 치료제 타시그나에 대한 다양한 연구결과는 이번 달 이탈리아 밀라노에서 개최된 2014 유럽혈액학회(European Hematology Association, 이하 EHA) 연례 학술대회에서 발표됐다.

특히 ENEST 시리즈 임상 연구들 중 타시그나의 강력한 1차 치료 효과가 확인된 ENESTnd의 5년 간 추적 연구결과 및 ENEST1st 하위연구 결과들이 주목을 받았다.

ENESTnd 임상시험의 5년 추적연구 결과에 따르면 타시그나를 1차 치료제로 사용할 경우, 최초 3개월 시점에서90% 이상의 환자가 EMR을 획득했다. 또한 암 유전자 수치가 검출되지 않는 상태인 MR4.5를 달성한 환자 비율은 타시그나 치료군의 경우 2명 중 1명 이상(52%)이었으며, 글리벡 치료군은 31%로 나타나 글리벡 대비 우수한 임상학적 유용성을 입증했다(P<0.001).

그리고 타시그나는 통계적으로 유의하게 글리벡 대비 가속기 및 급성기로의 진행 방지 효과를 입증했으며, 안전성 및 내약성은 이전 결과와 일치했다.

또한 ENEST1st 임상시험의 하위연구 결과들이 이번 EHA에서 새롭게 발표됐다. 이는 새롭게 만성골수성백혈병을 진단받은 환자들에게서 타시그나 치료의 최초 3개월 동안 나타나는 분자학적반응의 역학과 18개월째에 나타나는 좀 더 깊은 반응에 대한 예측 인자를 평가하기 위해 실시된 연구로, 유럽인을 대상으로 실시됐다(N=61).

이 연구 결과에 따르면, 타시그나 투약 최초 3개월 시점에 암 유전자 수치가 10% 이하로 억제된 환자 비율은 97%, 6개월 시점에 암 유전자 수치가 1% 이하로 억제된 환자는 87%에 달해 시기별로 최적의 분자학적 반응을 얻었다. 이후 18개월 시점에 암 유전자가 검출되지 않는 상태를 의미하는 MR 4 및 MR 4.5 단계에 도달한 타시그나 환자군의 비율은 각각 42% 및 30%로 나타났다.

한편, 18개월째의 MR4.5 단계 도달은 비장 크기 및 1, 1.5개월 및 3개월에 나타난 반응과 관련이 있는 것으로 나타나, 초기 3개월째 암 유전자 수치를 10% 이하로 억제하는 것은 추후 18개월 시점에 MR 4.5 단계를 달성하는데 있어 주요한 예후 인자인 것으로 새롭게 밝혀졌다.

또한 암 유전자 수치가 감소하는 속도와 관련해서는, 첫 3개월 이내의 감소 속도가 3~18개월째보다 유의미하게 더 빨랐으며(-0,78±0,34 vs -0,1 ±0,11; P<0.001), 최적 반응은 3, 6, 12개월에 각각 90%, 80%, 70%의 빈도로 나타나 초기 3개월째 암 유전자를 최소로 줄이는 것이 중요하다는 점이 한번 더 강조되었다.

이와 같은 EHA 발표 내용에 대해 한국노바티스 항암제 사업부의 의학담당 김은경 상무는 “초기 3개월에 깊고 빠른 반응을 획득하는 것이 MR 4.5 단계 달성에 주요한 예후 인자라는 이번 새로운 분석결과는, 최초 3개월째 우수한 조기분자유전학적반응 도달률을 보이는 타시그나가 강력한 치료 효과로 환자들의 1차 치료에 기여해오고 있음을 뒷받침해준다”며 “특히 MR4.5 단계 달성과 유지가 중요한 이유는 투약 없는 치료를 의미하는 기능적 완치 가능성을 기대해볼 수 있기 때문”이라고 말했다.

한편 타시그나는 현재 110개 이상의 국가에서 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 치료제로 사용되고 있으며, 국내에서는 2012년 출시된 바 있다.