한국노바티스 주식회사(대표이사:브라이언 글라드스덴, 이하 한국노바티스)는 최근 혈액종양내과 전문의를 대상으로 골수섬유증 치료의 최신 지견을 공유하는 심포지엄을 개최했다고 밝혔다.

지난달 14일 ‘2014 대한혈액학회 추계학술대회’ 기간 동안 진행 된 이번 심포지엄은 총 500여명의 국내 혈액암 전문가들이 참여한 가운데, 순천향의대 원종호 교수가 좌장을 맡고, 성균관의대 정철원 교수가 골수섬유증 치료제 자카비(성분명 룩소리티닙)에 대한 최신 국내•외 임상연구 결과와 실제 임상현장에서 자카비 치료경험을 발표했다.

이번 심포지엄에서는 자카비와 기존 지지요법군의 치료효과를 비교한 제 3상 임상연구인 COMFORT-Ⅱ 3.5년 결과와, 국내 골수섬유증 환자 17명을 포함 아시아환자를 대상으로 자카비의 임상적 유용성을 검증하는 제2상 임상 Pan-Asia 24주 연구 결과를 종합하여 발표하였다.

3.5년 간의 자카비 등록임상 COMFORT-Ⅱ 연구 결과 자카비 치료군에서 치료 4주차부터 유의한 비장비대 감소 효과를 보였으며, 자카비 치료군의 52.1%(n=76)에서 35% 이상의 비장비대 감소했고, 이 환자들의 대다수는 지속적인 자카비 치료를 통해 평균 2.76년간 감소 된 비장크기를 유지했다. 반면에, 기존 지지요법군에서는 비장비대 및 증상이 더욱 악화되었다. 또한, 기존 지지요법 대비 42% 사망 관련 위험을 줄여 생존기간 연장을 입증하였다.

국내 삼성서울병원을 포함한 4개 병원과 중국, 일본, 대만의 중증도2이상 고위험군 골수섬유증 환자 120명이 참여한Pan-Asia 연구에서도 우수한 비장비대 감소 효과와 삶의 질 및 생존기간 개선 효과를 확인하였다. 치료 24주차에 자카비 치료군 31.7%에서 35% 이상의 비장비대 감소를 보였으며, 49%의 환자에서 50%이상 증상개선을 확인해 글로벌 등록임상 연구와 유사한 결과를 나타내 아시아인 환자에서도 안정성을 입증했다.

Pan-Asia 연구에 참여 환자의 평균 유병기간은 5.22년으로 위약군과 비교한COMFORT-Ⅰ, 기존 지지요법군과 비교한 COMFORT-Ⅱ 연구에서 각각 2.8년, 5년이었던 것에 비해 골수섬유증 진단 시기가 오래 된 환자가 많이 참여하였다.

심포지엄 연자로 참석한 삼성서울병원 혈액종양내과 정철원 교수는 “골수섬유증 환자들은 비장이 복부 내 다른 장기를 압박해 식사도 거의 못하고, 외출도 쉽지 않아 사회생활을 포기해야 하는 등 생명의 위협과 함께 삶의 질도 크게 떨어진다”며, “임상연구 결과 자카비는 비장 크기를 줄이는 것은 물론 삶의 질을 개선하고 생존 기간을 연장하는 현재로서는 유일한 치료제인 만큼 환자들이 보험급여 혜택을 통해 적극적으로 치료 받을 수 있기를 바란다”고 말했다.

자카비는 지난 2012년 1월 희귀혈액암 골수섬유증 치료제로 허가를 받았으며, 현재 보험등재 절차가 진행 중이다.